Naujasis nykštukų gydymas visiškai atkuria pelių kaulų augimą
Naujasis nykštukų gydymas visiškai atkuria pelių kaulų augimą
Anonim

Naujas tyrimas parodė, kad žemo ūgio ir raumenų ir kaulų sistemos komplikacijos, susijusios su nykštuku, gali būti panaikintos. Eksperimento metu mokslininkai iš Viduržemio jūros regiono molekulinių tyrimų centro Nicoje, Prancūzijoje, sugebėjo atkurti normalų kaulų augimą pelėms, modifikuotoms taip, kad pasireikštų nykštukiškumą sukelianti būklė – achondroplazija. Nors reikia atlikti tolesnius tyrimus, gydymas žmonėms gali būti prieinamas per trejus ar penkerius metus.

„Tai pirmas ir nors turime imtis daugiau žingsnių prieš bandymus su žmonėmis, iki šiol niekas nerodė, kad tai neveiktų ir žmonėms, sergantiems nykštukiškumu“, – sakė tyrimo autorė Elvire Gouze, kalbėdamasi su „The Local“. „Gydymas toks paprastas – tai tik baltymo injekcija, o rezultatai rodo, kad tai tikrai padėjo.

Išvados, paskelbtos žurnale „Science“, rodo, kad „viliojančio baltymo“įvedimas galėtų veiksmingai kovoti su mutavusiu baltymu, sukeliančiu achondroplaziją. Neleisdamas prisijungti prie mutantinio FGFR3 receptoriaus, sFGFR3 apgaulė leidžia atnaujinti normalų kaulų augimą. Pelės modelio eksperimento metu tiriamieji vos per tris savaites išaugo tiek pat, kiek jų bendraamžiai.

Gouze'as žurnalistams sakė, kad kadangi trys savaitės yra maždaug analogiškos 15 žmogaus metų, gydymas gali būti reguliariai skiriamas nuo ankstyvos vaikystės iki brendimo. Tai apribotų mutavusio baltymo trukdžius ir leistų vaikams, gimusiems su achondroplazija, pasiekti visą savo ūgį.

„Turime atlikti papildomus bandymus su pelėmis, pavyzdžiui, norėdami išsiaiškinti, ar gydymas gali būti atidėtas arba turi būti taikomas iškart po gimimo, o tada turėsime jį išbandyti su kitu gyvūnu, galbūt nežmoginiu primatu“, - sakė jis. Gouze. "Tačiau apskritai galime būti pasirengę per trejus ar penkerius metus gydyti žmones šia technika."

Be to, tyrėjų komanda pabrėžė, kad kandidatas į gydymą neturėtų būti laikomas "gydymu" nuo kokios nors "ligos". Vietoj to, pagrindinis tikslas yra apriboti juosmens skausmą, nugaros smegenų suspaudimą ir kitas silpninančias sąlygas, susijusias su nykštuku. Šiandien vienintelis tokių komplikacijų gydymo būdas yra chirurgija, pranešė „The New York Times“.

„Atminkite – tikslas nėra išnaikinti nykštukiškumą, atsikratyti mažų žmogeliukų ar panašiai“, – pridūrė ji. „Tai padėjo ne tik ūgiui, bet ir visoms kitoms komplikacijoms.

Šaltinis: Postnatalinė tirpi FGFR3 terapija gelbsti nuo achondroplazijos simptomų ir atkuria pelių kaulų augimą. Stéphanie Garcia, Béatrice Dirat, Thomas Tognacci, Nathalie Rochet, Xavier Mouska, Stéphanie Bonnafous, Stéphanie Patouraux, Albert Tran, Philippe Gual, Yannick Le Marchand-Brustel, Isabelle Gennero ir Elvire Gouze. Sci Transl Med 2013 m. rugsėjo 18 d., 5:203ra124.

Populiarus pagal temą